Em 30 de julho, a Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA) aprovou oficialmente a comercialização do HICARA para o tratamento de pacientes adultos com linfoma de grandes células B recidivado ou refratário (LBCL r/r) que receberam duas ou mais linhas de terapia sistêmica. Isso inclui linfoma difuso de grandes células B, não especificado de outra forma (DLBCL, NOS); linfoma difuso de grandes células B transformado a partir de linfoma folicular; linfoma de células B de alto grau com rearranjos de MYC e BCL2; e linfoma de células B de alto grau, não especificado de outra forma (HGBL, NOS).
Este lançamento marca o primeiro produto CAR-T CD19 totalmente desenvolvido no país, direcionado especificamente ao linfoma de grandes células B recidivado ou refratário (LBCL r/r). A pesquisa, o desenvolvimento e a produção do HICARA baseiam-se inteiramente no design molecular proprietário da Hrain Biotechnology, em um sistema de qualidade de processo estabelecido de forma independente e em uma plataforma de produção fechada e em larga escala. Essa conquista representa a completa nacionalização do desenvolvimento e da produção de células CAR-T, rompendo com os monopólios tecnológicos estrangeiros. Notavelmente, o HICARA é o primeiro produto CAR-T aprovado no país a adotar um processo de vetor viral com linhagem celular estável.
De acordo com os resultados do estudo de Fase II HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) apresentados durante o Encontro Anual da Associação Americana para Pesquisa do Câncer (AACR) de 2024, o HICARA demonstrou respostas eficazes em pacientes com linfoma não Hodgkin recidivado/refratário.
Resultados: Em 16 de maio de 2023, 81 pacientes com LNH recidivado/refratário com ECOG 0-1 no início do estudo receberam a infusão de HR001 da unidade de fabricação de Jinshan [51,9% do sexo masculino; mediana de idade de 53,4 anos (variação de 23 a 74); 3,7% CD19 negativo; 91,4% linfoma difuso de grandes células B; 79,0% estágios III-IV da classificação de Ann Arbor ou Lugano], com mediana de acompanhamento de 160 dias (variação de 7 a 454). A mediana do tempo para a melhor resposta foi de 30 dias (variação de 28 a 358). As taxas de resposta objetiva (TRO) em 3 meses, 6 meses e na melhor resposta objetiva foram de 53,1% (IC 95%: 41,7-64,3), 45,7% (IC 95%: 34,6-57,1) e 74,1% (IC 95%: 63,1-83,2), respectivamente. As taxas de resposta completa (TRC) em 3 meses, 6 meses e na melhor resposta objetiva foram de 32,1% (IC 95%: 22,2-43,4), 29,6% (IC 95%: 20,0-40,8) e 49,4% (IC 95%: 38,1-60,7), respectivamente. A duração mediana da resposta (DMR) e a sobrevida livre de progressão (SLP) foram de 339 dias (IC 95%: 149-NE) e 176 dias (IC 95%: 91-NE), respectivamente. A sobrevida global (SG) não foi alcançada. Os eventos adversos (EAs) mais comuns relacionados ao tratamento ocorreram no sistema hematológico. A síndrome de liberação de citocinas (SLC) ocorreu em 95,1% dos pacientes, com SLC de grau ≥3 observada em 3,7% dos pacientes. A síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes (SNAI) ocorreu em 8,6% dos pacientes, sem relatos de SNAI de grau ≥3. A mortalidade relacionada ao tratamento foi de 1,2%. O tempo mediano para a expansão máxima das células T CAR foi de 240 horas (120~672) após a infusão, a expansão máxima mediana (Cmax) foi de 17.413,9 cópias/μg de DNA (124,9~136.382,2) e a AUC mediana foi de 1,2%.0-28 diasA contagem de cópias/μg de DNA foi de 3.201.014,0 (205.082,8~1.840.0016,2). Testes positivos para anticorpos antidrogas (ADA) foram observados em 14,8% dos pacientes, enquanto os testes para anticorpos neutralizantes (Nab) foram positivos em 3,7% dos pacientes. Entre os pacientes com Nab positivo, a resposta completa foi mantida até o acompanhamento.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Data da publicação: 31 de julho de 2025