A terapia com células T com receptor de antígeno quimérico (CAR) direcionadas a antígenos de maturação de células B, totalmente derivadas de células humanas, demonstrou potencial para o tratamento de mieloma múltiplo recidivado ou refratário (R/RMM).
Em 30 de junho de 2023, a Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) aprovou o pedido de registro de novo medicamento (NDA) para o FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), a primeira terapia com células T com receptor de antígeno quimérico (CAR) totalmente humana anti-antígeno de maturação de células B (BCMA) do mundo para o tratamento de mieloma múltiplo recidivado/refratário (MMR) que recebeu ≥3 linhas de terapias anteriores contendo pelo menos um inibidor de proteassoma e um agente imunomodulador.
Em 7 de novembro de 2024, a IASO Biotherapeutics anunciou a publicação dos resultados do estudo clínico de fase 1b/2 FUMANBA-1, de sua terapia CAR-T anti-BCMA totalmente humana, Equecabtagene Autoleucel (nome comercial: Fucaso™), para o tratamento de mieloma múltiplo recidivado/refratário (MM/RMR), no periódico médico JAMA Oncology. O estudo avaliou a eficácia e a segurança do Equecabtagene Autoleucel em pacientes com MM/RMR que haviam recebido ≥3 linhas de terapias anteriores. Os resultados demonstraram que o Equecabtagene Autoleucel alcançou uma alta taxa de resposta global e remissão duradoura nos pacientes, com um perfil de segurança favorável.
FUMANBA-1 é um estudo clínico de fase 1b/2, aberto e de braço único, conduzido em 14 centros chineses para avaliar a eficácia e a segurança do Equecabtagene Autoleucel em pacientes com mieloma múltiplo recidivado/refratário (MMRR) que receberam ≥3 linhas de terapias anteriores. O estudo recrutou pacientes com MMRR que haviam recebido previamente pelo menos três linhas de terapia, incluindo regimes de quimioterapia baseados em inibidores de proteassoma e agentes imunomoduladores, e que apresentaram progressão da doença na última linha de tratamento. Pacientes que haviam recebido previamente terapia com células CAR-T anti-BCMA também eram elegíveis para inclusão.
ResultadosDos 103 pacientes que receberam infusão de eque-cel, 55 (53,4%) eram do sexo masculino e a mediana (intervalo) de idade foi de 58 (39-70) anos. Após um acompanhamento mediano (intervalo) de 13,8 (0,4-27,2) meses, em termos de eficácia, entre os 101 pacientes avaliáveis, a taxa de resposta global (TRG) foi de 96,0% (97/101) e a taxa de resposta completa rigorosa/resposta completa (RCr/RC) foi de 74,3% (75/101). Entre os 89 pacientes sem terapia CAR-T prévia, a TRG foi de 98,9% (88/89) e a taxa de RCr/RC foi de 78,7% (70/89). Nesses 101 pacientes, o tempo mediano para resposta foi de 16 dias (variação: 11-179), enquanto a duração mediana da resposta (DOR) e a sobrevida livre de progressão (SLP) mediana ainda não haviam sido atingidas. A taxa de SLP em 12 meses foi de 78,8% (IC 95%: 68,6-86,0). Além disso, 95% (96/101) dos pacientes alcançaram negatividade para doença residual mínima (DRM), com um tempo mediano para negatividade de DRM de 15 dias (variação: 14-186). Todos os pacientes com RC/RC esféricos alcançaram negatividade para DRM, e a duração mediana da negatividade para DRM ainda não havia sido atingida.
Conclusões e RelevânciaNeste estudo clínico, o eque-cel levou a respostas precoces, profundas e duradouras em pacientes com mieloma múltiplo recidivado/recorrente (MMRR) extensamente pré-tratados, com um perfil de segurança aceitável. Pacientes com terapia prévia com células T CAR também se beneficiaram do eque-cel.
Atualmente, existem muitos outros ensaios clínicos com terapias CAR-T em andamento na China, e estão em busca de pacientes. Para obter informações sobre novos medicamentos e tecnologias, entre em contato com o Departamento Internacional do Hospital Oncológico da Região Sul de Pequim.
Número de telefone: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referências
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3.http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Data da publicação: 13/11/2024