Em agosto de 2025, o Centro de Avaliação de Medicamentos (CDE) da Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA) concedeu oficialmente a designação de Terapia Inovadora ao Ina-cel, uma nova terapia com células CAR-T direcionada ao CD19, desenvolvida independentemente pela Juventas, para o tratamento de pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda de células B recidivada ou refratária (LLA-B r/r).
Atualmente, ainda existem muitos ensaios clínicos de novas tecnologias anticancerígenas em andamento na China, buscando pacientes. Para obter informações sobre novos medicamentos e tecnologias, entre em contato com o Departamento Internacional do Hospital Oncológico da Região Sul de Pequim.
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O inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) é um produto de células T com receptor de antígeno quimérico (CAR) específico para CD19, apresentando um scFv de CD19 derivado do clone HI19α e um domínio coestimulatório 4-1BB/CD3-ζ, que foi aprovado na China para pacientes adultos com leucemia linfoblástica aguda de células B recidivada ou refratária (LLA-B r/r) em novembro de 2023.
OReunião Anual da ASCO de 2025 relatório O estudo multicêntrico, não intervencionista e de mundo real (NCT06450067) avaliou o Inati-cel em pacientes adultos com leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B). Entre 20 de novembro de 2023 e 13 de novembro de 2024, 62 pacientes receberam Inati-cel e foram considerados elegíveis para avaliação. A mediana de idade foi de 37,5 anos (variação de 14 a 76 anos), com 13 pacientes com idade ≥ 60 anos. Na triagem, 16 casos apresentaram recidiva após transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH), 4 casos eram refratários primários e mais de 70% dos pacientes apresentavam anomalias genéticas de alto risco. A dose mediana de infusão foi de 0,60 (variação: 0,46 a 0,9) × 10⁻⁶8 células CAR-T vivas.
Resultados: Os dados referentes a 30 de dezembro de 2024, com um acompanhamento mediano de 3,8 meses (variação: 0,5–12,4 meses), mostram que 89,5% dos pacientes com doença residual mínima (DRM) negativa após o tratamento com Inati-cel em pacientes recidivado/refratários, incluindo 31 com resposta completa (RC) e 3 com RCi (RCi) (Tabela 1). Em nove pacientes com DRM positiva na triagem, a taxa de negatividade para DRM atingiu 100% após o tratamento com Inati-cel. Após o tratamento com Inati-cel, 26 pacientes apresentaram resultados de DRM detectados por qPCR, sendo que 92,3% obtiveram resultados negativos. Após atingirem RC/RCi, 4 pacientes foram submetidos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) em remissão. A duração mediana da resposta (DOR), a sobrevida global (SG) e a sobrevida livre de recidiva (SLR) não foram atingidas, considerando ou não a censura dos pacientes submetidos a TCTH subsequente. Entre os pacientes avaliáveis, as taxas de SLR e DOR em 1 ano foram de 76,2% e 74,1%, respectivamente. Sete pacientes apresentaram recidivas, incluindo 3 recidivas CD19+, 2 recidivas CD19- e 2 com status de CD19 incerto. Vale ressaltar que, em 6 casos de doença extramedular, 4 foram eficazes, mas 2 recidivaram em até 3 meses após a infusão de Inati-cel. Todos os pacientes que receberam a infusão de Inati-cel estavam vivos, com exceção de um óbito por progressão da doença. Os eventos adversos (EAs) mais comuns de interesse foram a síndrome de liberação de citocinas (SLC) e a síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes (SNACI). Cinquenta e um por cento dos pacientes desenvolveram SLC, mas SLC de grau 3 ou superior e SNACI ocorreram em apenas 3,2% e 1,6% dos pacientes, respectivamente; todos os pacientes se recuperaram sem sequelas e não houve óbitos relacionados a EAs.
O uso de Inati-cel na prática clínica demonstra uma alta taxa de resposta objetiva (ORR) com doença residual mínima negativa em pacientes adultos com leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B). O perfil de segurança foi aceitável, com baixa incidência de síndrome de liberação de citocinas (CRS) e síndrome de neurotoxicidade associada a imunoterapia (ICANS) de grau ≥3 na prática clínica. Dados de acompanhamento mais longos serão apresentados.
Atualmente, ainda existem muitos ensaios clínicos de novas tecnologias anticancerígenas em andamento na China, buscando pacientes. Para obter informações sobre novos medicamentos e tecnologias, entre em contato com o Departamento Internacional do Hospital Oncológico da Região Sul de Pequim.
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Data da publicação: 26 de agosto de 2025