Em 12 de maio de 2025, a CARsgen anunciou dados clínicos preliminares para o CT0596, uma terapia CAR-T alogênica direcionada ao BCMA, desenvolvida utilizando a plataforma THANK-u Plus™. O CT0596 está atualmente sendo avaliado em um estudo clínico exploratório inicial para mieloma múltiplo recidivado/refratário (MM R/R) ou leucemia de células plasmáticas recidivada/refratária (LCP R/R) para avaliar sua segurança e eficácia preliminar.
Em 6 de maio de 2025, 8 pacientes com mieloma múltiplo recidivado/refratário (MM R/R) que haviam recebido pelo menos três linhas de terapia anteriores foram incluídos no estudo e receberam infusão de CT0596 após linfodepleção com o regime FC (fludarabina 22,5-30 mg/m² e ciclofosfamida 350-500 mg/m²). Os principais achados após até quatro meses de acompanhamento incluem:
Não foram relatadas toxicidades limitantes da dose (TLD), síndrome de liberação de citocinas (SLC) de grau ≥3, síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes (SNIC) ou doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH). O produto demonstrou um perfil de segurança favorável, sem que nenhum paciente interrompesse o tratamento devido a eventos adversos.
1) Entre os 5 pacientes que completaram a primeira avaliação de eficácia na Semana 4, 3 pacientes (60%) alcançaram resposta completa rigorosa/resposta completa (RCr/RC) e 4 pacientes (80%) alcançaram negatividade para doença residual mínima (DRM) na medula óssea. 2) Os dados iniciais de eficácia de 2 pacientes no Dia 14 mostraram reduções nas lesões mensuráveis de ≥92% e ≥65%, respectivamente. 3) 1 paciente ainda não havia atingido o ponto de avaliação de eficácia especificado no protocolo.
Todos os pacientes com resposta clínica sustentada (sCR/CR) mantiveram-se em resposta contínua, incluindo o primeiro paciente que completou o acompanhamento de quatro meses.
Com base nos dados preliminares de segurança e eficácia, o CT0596 demonstrou tolerabilidade favorável e sinais de eficácia encorajadores em pacientes com mieloma múltiplo recidivado/refratário em todos os níveis de dose predefinidos, com expansão de células CAR-T observada. Esses achados justificam uma investigação mais aprofundada não apenas em mieloma múltiplo recidivado/refratário, mas também em outras neoplasias de células plasmáticas e doenças autoimunes mediadas por células plasmáticas autorreativas.
Atualmente, ainda existem muitos ensaios clínicos de novas tecnologias anticancerígenas em andamento na China, buscando pacientes. Para obter informações sobre novos medicamentos e tecnologias, entre em contato com o Departamento Internacional do Hospital Oncológico da Região Sul de Pequim.
Número de telefone: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Data da publicação: 15 de maio de 2025